파로스아이바이오, 신약 후보물질 탐색에서부터 임상 개발까지 AI 활용 '끝판왕'
국내출처: 팜뉴스
파로스아이바이오, 신약 후보물질 탐색에서부터 임상 개발까지 AI 활용 '끝판왕'
선도물질 발굴~전임상 단계까지 개발 비용 80.3%, 기간 63.6% 단축
남기엽 사장(CTO) "신약 개발 성공확률 높이는 4가지 핵심 전략 구사"
[팜뉴스=김응민 기자] 업무 생산성을 높여주는 도구(tool)로 인공지능(AI) 기술이 각광 받으며 제약바이오 업계에서도 관련 기술에 대한 관심이 높아지고 있다. 특히 AI를 신약 개발 과정에 도입해 시간과 비용을 절감시키려는 시도가 늘어나는 추세다.
하지만 일각에서는 여전히 회의적인 시선이 존재한다. 후보물질 탐색 단계에서는 어느 정도 성과가 있으나, 실질적인 비용이 발생하는 임상시험 단계에서는 구체적인 효용성이 미지수라는 지적 때문이다.
주목할 점은 인공지능 신약 개발 플랫폼을 활용해 유의미한 성과를 거두고 있는 제약사가 있다는 것이다.
파로스아이바이오 남기엽 사장(CTO)은 지난 23일 일산 킨텍스에서 열린 '제1회 제약바이오 사업개발 전략포럼'에서 자사의 인공지능 신약개발 플랫폼 '케미버스'를 활용한 사례와 현재 진행 중인 신약 개발 파이프라인을 소개했다.
2016년에 창립된 파로스아이바이오는 빅데이터 및 AI 기반 혁신신약 발굴과 희귀·난치성 질환 치료제 분야에서 전문 혁신신약을 개발하는 제약바이오 기업이다.
현재 국내에 본사와 R&D 센터가 있고 호주와 미국에 각각 법인을 두고 있다. 호주 법인은 임상시험 및 정책 활용과 유럽 시장 진출 등의 목적이며 미국 법인은 FDA 승인 및 파트너십, 북미 시장 진출을 위한 교두보 역할을 수행하고 있다.
또한 파로스아이바이오가 자체 개발한 빅데이터 및 인공지능 플랫폼 '케미버스(Chemiverse)'는 알파폴드(AlphaFold)나 트랜스포머 생성 모델 등 최신 알고리즘을 활용하고 있으며 딥러닝(Deep learning)을 토대로 우수한 신규 파이프라인 확대가 가능하다.
특히 약 62억건의 단백질 3차원 구조 및 화합물 빅데이터를 탑재해 약물의 신규화합물 스크리닝과 선도 후보물질 도출을 비롯해 신약 모델링, 약물과 호응하는 타겟 유전체 분석을 통한 신규 타겟 및 적응증 제안 등 신약 개발 과정을 효율화하는 기능을 갖추고 있다.
남기엽 사장은 "통상적으로 신약 개발은 10년 이상의 오랜 기간이 소요되며 1조원 이상의 높은 개발 비용이 발생하지만 성공률은 10% 미만일 정도로 어려움이 많다"라며 "파로스아이바이오는 이러한 난제를 극복하기 위해 케미버스를 활용한 사업 전략을 구사하고 있으며, 이를 통해 신약 개발의 성공 확률을 높이려 한다"라고 전했다.
구체적으로 살펴보면, AI 플랫폼을 활용해 R&D 생산성 및 효율성을 극대화하는 전략이 있다.
국가신약개발재단(KDDF) 자료에 따르면 선도물질 발굴에서 전임상시험 단계까지 평균 31.6억원의 비용과 5.5년의 개발기간이 소요되는데, 파로스아이바이오의 난소암 치료제 'PHI-101-OC'는 개발 비용 6.3억원, 개발기간 2년이 걸렸다.
비용과 시간적인 측면에서 평균 대비 각각 80.3%, 63.6%의 절감 효과를 기록한 셈이다.
다음으로 '희귀·난치성 질환' 중심의 신약 개발 전략이 있다.
남 사장은 "희귀·난치성 질환은 일반적인 질병보다 임상1상에서 신약 개발 성공 확률이 약 3배 정도 높다고 알려져 있다"라며 "당사는 AI 플랫폼을 활용해 전주기 희귀·난치성 질환 신약 파이프라인을 구축했다"라고 설명했다.
이어 "그중에서 급성골수성백혈병 치료제 'PHI-101-AML'과 표적항암제 'PHI-501'은 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받아 성공적인 레퍼런스를 확보했다"라며 "특히 PHI-101-AML은 2025년부터 조건부판매 승인을 신청한 상태"라고 덧붙였다.
이뿐만이 아니다. 바이오마커를 기반으로 한 신약 개발 성공률을 높이는 전략도 수행 중에 있다.
신약 개발 시 바이오마커를 활용할 경우 그렇지 않은 케이스에 비해 성공 확률이 2배(7.6% vs 15.9%) 가량 높은데, 이러한 임상시험 기간 단축 사례로는 BRAF 억제제나 ALK 억제제 등이 제시됐다.
대장암 및 흑색종 항암제로 개발된 BRAF 억제제는 바이오마커 동반 진단을 기반으로 환자를 선별했는데, 이를 통해 통상 연구기간 보다 단축된 8년 만에 신약 허가를 받아 냈다. 또한 폐암 치료제 중 하나인 ALK 억제제는 임상 2상에서 ALK-퓨전 동반 진단 기반 환자 선별로 3년 만에 FDA 허가를 획득해 빠른 개발 속도를 기록했다.
마지막으로 외부 역량을 적극적으로 활용하는 '오픈 이노베이션' 전략을 꼽았다.
남 대표는 "다국적제약사들의 신약 개발 성공 사례를 살펴보면, 전통적인 방식은 463개의 후보물질 중에서 51개만이 신약으로 개발됐다"라며 "하지만 오픈 이노베이션 방식은 355개의 후보물질에서 119개가 성공했다. 성공률 측면에서 보면 11%대 34%로 약 3배 가량 차이 난다"라고 밝혔다.
그러면서 "파로스아이바이오는 존스홉킨스 의대 종양내과 도널드 스몰(Donald Small) 교수를 비롯해 연세암병원 종양내과 신상준 교수, 서울아산병원 병리과 손우찬 교수, 연세대 의대 심태보 교수 등 국내외 최고의 전문가들을 신약 및 임상 전문인력으로 확보해 오픈 이노베이션 전략을 적극 활용하고 있다"라고 덧붙였다.